Biosimilární léky

Biosimilární lék je biologický léčivý přípravek velmi podobný jinému biologickému přípravku, takzvanému originálnímu přípravku, který již byl schválen v Evropské unii. Více než patnáctiletá zkušenost ukazuje, že kvalita, účinnost i bezpečnost biosimilárních léků je s originálními biologickými léky shodná. Rozdílná je cena, biosimilars jsou minimálně o 30 procent levnější než originální přípravky.

Biologický léčivý přípravek je vyráběn ze biologického zdroje, například z živých buněk nebo organismů. Výroba biologických přípravků bývá složitější, než je tomu u výroby chemických látek. Většina je vyráběna pomocí biotechnologií, často za využití složitých buněčných systému a technologie rekombinantní DNA.

Biosimilarní přípravek je biologický léčivý přípravek velmi podobný jinému biologickému přípravků, který již byl schválen v rámci Evropské unie (jedná se o tzv. referenční přípravek – originální biologický přípravek.) Biosimilarní přípravek není považován za generikum biologického léku. Je to většinou proto, že přirozená variabilita a složitější výroba biologických léčiv neumožňují přesnou replikaci.

Bezpečné a účinné

Registrace biosimilárních přípravků probíhá na celoevropské úrovni a je podmíněna náročným testováním chemických a fyzikálních vlastností, které je doplněno preklinickými a klinickými studiemi. Registrace je tedy podmíněna velmi náročnými testy, které prokáží, že má biosimilární přípravek stejnou účinnost a bezpečnost jako jeho originální předchůdce (referenční přípravek) a že se jeho účinná látka chová v těle pacienta stejným způsobem jako u originálního přípravku (bioekvivalence).

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) schválila první biosimilární přípravek v roce 2006. Důkazy získané během 15 let klinických zkušeností ukazují, že biosimilární přípravky schválené EMA lze používat stejně bezpečně a efektivně ve všech schválených indikacích jako jiné biologické přípravky. Seznam všech biosimilárních léků schválených v EU je dostupný na webu EMA.

Stále roste podíl biologických přípravků při léčbě rakoviny

Biologická látka rituximab, první monoklonální protilátka schválená v EU pro indikaci rakoviny, představovala důležité zlepšení prognózy vyléčení leukémie a je dnes považována za „standardní péči“. Na trhu jsou už ale i další biosimilární přípravky s obsahem léčivých látek k léčbě rakoviny jako trastuzumab a bevacizumab, a to přispívá ke zvýšení dostupnosti léčby.

Náklady na léčbu rakoviny rostou s tím, jak na trh přicházejí cílenější terapie, což vyvíjí tlak zdravotní rozpočet a v některých zemích následně zásadně ovlivňuje přístup pacienta k léčbě. Během následujících 10 let mnoho biologických přípravků ztratí patentovou ochranu a otevře se prostor pro biosimilární přípravky v oblasti onkologie.

Dostupnost péče

Vstupem biosimilárních léčivých přípravků na trh dochází (stejně jako v případě vstupu generik) i z důvodu konkurence více léčivých ke snížení ceny léčivých přípravků určených na léčbu daného onemocnění. Při zachování celkových výdajů na dané onemocnění může tedy dojít k léčbě více pacientů. To, o kolik bude za stejné peníze vyléčených více pacientů, je mimo jiné závislé na tom, o kolik se snížila cena léčivých přípravků, a jaký je poměr používání léčivých přípravků – jaká je tzv. penetrace biosimilárního léčivého přípravku v dané skupině přípravků.

Cena léčivých přípravků se snižuje jednak v souvislosti s pravidly stanovenými zákonem o veřejném zdravotním pojištění, jednak samotnou konkurencí léčivých přípravků v dané skupině.

Penetraci biosimilárních léčivých přípravků ovlivňují různorodé faktory – od konkrétních zkušeností lékařů, způsobu zadávání veřejných zakázek, ve kterých se léčivé přípravky nakupují pro nemocnice, přes existenci významných srovnávacích studií a odborné literatury až po samotné regulační mechanismy, např. změna způsobu výdeje – možnosti, že léčivý přípravek může být vydáván na recept.

Co konkrétně způsobí vstup biosimilárních přípravků na trh? Níže uvádíme, jaké důsledky má vysoká penetrace biosimilárních přípravků a nižší penetrace v objemné skupině léčivých přípravků.

Léčivé přípravky s obsahem léčivé látky pegfilgrastim

Tyto léčivé přípravky se používají u onkologických a hematoonkologických pacientů ke stimulaci krvetvorby po jejím útlumu, například po cytostatické léčbě nebo ozařování.

V současné době je registrovaných a obchodovaných pět léčivých přípravků s obsahem této léčivé látky. K originálnímu biologickému přípravku Neulasta začaly postupně od roku 2018 vstupovat do systému veřejného zdravotního pojištění biosimilární léčivé přípravky.

Po třech letech od vstupu představují biosimilární léčivé přípravky 94 procent spotřeby léčivých přípravků s obsahem uvedené léčivé látky. Zároveň došlo vlivem cenové a úhradové regulace a konkurence mezi léčivými přípravky ke snížení ceny o 45 procent. Ve sledovaném období zároveň došlo v dané skupině léčivých přípravků k mírnému nárustu výdajů o 17 procent, což představuje 14 milionů korun. Nicméně při zvýšení celkových výdajů o 17 procent došlo k nárustu počtu léčených pacientů, a to o 114 procent, tj. za stejné náklady lze vyléčit dvojnásobek pacientů.

Léčivé přípravky s obsahem léčivé látky adalimumab

Léčivé přípravky s obsahem léčivé látky adalimumab se používají při léčbě středně závažných a závažných stavů autoimunitních onemocnění, jako jsou: Crohnova nemoc, ulcerózní kolitida, psoriáza (lupénka), revmatoidní artritida, psoriatická artritida nebo ankylozující spondylitida (Bechtěrevova nemoc). Jedná se o velkou terapeutickou skupinu, která představuje náklady přes jednu miliardu korun ročně. V současné době je registrovaných a obchodovaných pět léčivých přípravků s obsahem této léčivé látky.

V porovnání s léčivými přípravky s obsahem léčivé látky pegfilgrastim došlo k výrazně nižšímu zastoupení biosimilárních léčivých přípravků, po třech letech představovaly pouze 31 procent spotřeby všech léčivých přípravků s obsahem této léčivé látky.

Za tři roky od vstupu biosimilárních přípravků došlo ke snížení nákladů o 242 milionů korun (19 procent), přičemž cena za jedno balení léčivého přípravku průměrně klesla o 42 procent. Za těchto podmínek došlo k nárůstu počtu vyléčených pacientů o 40 procent.

Z uvedených příkladů je zjevné, že vstup biosimilárních přípravků má pozitivní vliv jak na náklady veřejného zdravotního pojištění, tak zejména na dostupnost léčby danými léčivými přípravky pro české pacienty.

Z těchto důvodů se ČAFF snaží tyto závěry dále prezentovat všem, kteří jsou schopni zajistit vyšší využití potenciálu biosimilárních přípravků v ČR.